Российские ученые запатентовали лекарство от болезни Паркинсона
Ученые Петербургского института ядерной физики имени Константинова (ПИЯФ) НИЦ «Курчатовский институт» вместе с коллегами из Первого Санкт-Петербургского государственного медицинского университета имени Павлова запатентовали препарат для лечения болезни Паркинсона на ранних стадиях.
Лекарство воздействует на фермент глюкоцереброзидазы, который кодируется геномом GBA1. Именно из-за снижения активности этого фермента у человека может возникнуть нейродегенерация. Мутации в глюкоцереброзидазе в десять раз увеличивают риск развития патологии, в том числе и болезни Паркинсона. Испытания на клетках пациентов показали, что созданная учеными молекула восстанавливает активность фермента.
«При снижении активности глюкоцереброзидазы в клетках накапливается субстрат. Он может стабилизировать нейротоксичные формы белка альфа-синуклеина, которые вызывают нейродегенерацию. Разработанная нами молекула собирает фермент таким образом, что он работает эффективнее», — рассказала заведующая лабораторией молекулярной генетики человека НИЦ «Курчатовский институт» ПИЯФ Софья Пчелина.